输血对改善贫血、控制出血症状及并发感染有帮助有人应用激素治疗收到一定疗效,贫血改善,血小板增加,骨髓活检显示造血组织增多。如脾脏肿大及脾功能亢进,脾脏切除对贫血有改善。有人用51Cr标记红细胞,如发现红细胞寿命减短及脾脏红细胞破坏增加,应作脾切除术。对摄入低钙及磷酸纤维素7.5~10g/d的疗法,颇有争论。
对恶性型有报道用激素、骨髓移植治疗取得一些疗效。有效的治疗途径只有造血干细胞移植,但治疗费用高得惊人。Walker1973年报告骨硬化症小鼠通过与同胎正常鼠联体生活,6周后而得到恢复,并认为与正常小鼠联体的病鼠所以获得冶愈是接受了来自正常鼠的造血干细胞。Sorell于1981年选择HLA抗原相同的供体骨髓细胞,输给骨硬化症病人,3~4周见到疗效。骨髓造血功能有所恢复,骨再吸收速度加快。很多学者的研究结果均提示骨髓移植可能供给了骨髓多能干细胞。认为破骨细胞是由骨髓中多能干细胞演变而来。以上研究为本病的治疗开创了有治愈希望的新途径,值得进一步研究。
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